Uso de tolvaptán en niños y adolescentes con enfermedad renal poliquística autosómica dominante: justificación y diseño de un ensayo de dos partes, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo.

CITA: Schaefer F, Mekahli D, Emma F, Gilbert RD, Bockenhauer D, Cadnapaphornchai MA, et al. Tolvaptan use in children and adolescents with autosomal dominant polycystic kidney disease: rationale and design of a two-part, randomized, double-blind, placebo-controlled trial. European Journal of Pediatrics doi https://doiorg/101007/s00431-019-03384-x. 2019; 178(7):1013.


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RESUMEN

Este informe describe los fundamentos y el diseño de un estudio que evalúa el tolvaptano en niños con poliquística autosómica dominante. enfermedad renal (ADPKD). La fase A es un ensayo multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de un año de duración. La fase B es un 2- año, extensión de etiqueta abierta. La población objetivo es de al menos 60 niños de 12 a 17 años de edad, diagnosticados por antecedentes familiares y/o criterios genéticos y la presencia de ≥ 10 quistes renales, cada uno ≥ 0,5 cm en resonancia magnética. Los temas se asignarán en 4 grupos: mujeres de 15 a 17 años; mujeres de 12 a 14 años; hombres de 15 a 17 años; y hombres de 12 a 14 años. Hasta 40 sujetos de 4 años. 11 años también pueden inscribirse, siempre y cuando cumplan con los criterios de inscripción. Dosis de tolvaptán ajustadas en función del peso, valoradas una vez para lograr una dosis de mantenimiento tolerada, y el placebo correspondiente se administrará dos veces al día. Las evaluaciones incluyen osmolalidad de la orina puntual y gravedad específica (puntos finales co-primarios), volumen renal total ajustado en altura, tasa de filtración glomerular estimada, parámetros farmacodinámicos (volumen de orina, ingesta y balance de líquidos, sodio sérico, creatinina sérica, depuración de agua libre), parámetros farmacocinéticos, seguridad (eventos adversos acuáticos, cambios con respecto a la línea de base en la creatinina, signos vitales, valores de laboratorio, incluidas las pruebas de la función hepática), y evaluaciones genéricas de la calidad de vida pediátrica.

Conclusión: Este será el primer estudio clínico en evaluar el tolvaptano en la ADPKD pediátrica.

Puede descargar el artículo original completo en: FRANZ SCHAFER 2019

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