Terapia de reemplazo de hormonas paratiroideas 1-34 a largo plazo en niños con hipoparatiroidismo

CITA: Karen K. Winer M, Andrea Kelly M, Alicia Johns B, Bo Zhang P, Karen Dowdy R, Lauren Kim M, et al. Long-Term Parathyroid Hormone 1-34 Replacement Therapy in Children with Hypoparathyroidism
The Journal of Pediatrics, doi:101016/jjpeds201808010 2018; 203(-):391


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RESUMEN

Objetivo: Determinar si las inyecciones diarias múltiples de hormona paratiroidea (PTH) 1-34 son seguras y efectivas como tratamiento a largo plazo para los niños con hipoparatiroidismo.

Diseño del estudio: El crecimiento lineal, la acumulación ósea, la función renal y la homeostasis mineral se estudiaron en un estudio observacional a largo plazo del tratamiento con inyecciones de PTH 1-34 en 14 niños.

Métodos: Los sujetos fueron 14 niños con hipoparatiroidismo atribuible al síndrome poliglandular autoinmune tipo 1 (N = 5, edades 7-12 años) o mutación del receptor de calcio (N = 9, edades 7-16 años). La dosis media diaria de PTH 1-34 fue de 0,75 ± 0,15 g/kg/día. La duración del tratamiento fue de 6,9 ± 3,1 años (rango 1,5-10 años). Los pacientes fueron evaluados semestralmente en el National Institutes of Health Clinical Center.

Resultados: La velocidad media de altura y las velocidades de acumulación ósea de la columna lumbar, de todo el cuerpo y del cuello femoral fueron normales durante todo el estudio. En los primeros 2 años, la velocidad de acumulación ósea distal de un tercio de radio se redujo en comparación con los niños normales (P < 0,003). La fosfatasa alcalina sérica se correlacionó con la dosis de PTH 1-34 (P < 0,006) y permaneció normal (235,3 ± 104,8[SD] U/L, N: 51-332 U/L). Los niveles medios de calcio en suero y en orina de 24 horas fueron de 2,05 ± 0,11 mmol/L (N: 2,05-2,5 mmol/L) y 6,93 ± 1,3 mmol/24 horas (N: 1,25-7,5 mmol/24 horas), respectivamente, con menos niveles altos de calcio en orina en comparación con el valor inicial durante el tratamiento con calcitriol y calcio (P < 0,001). La nefrocalcinosis progresó en 5 de 12 sujetos que tenían imágenes renales repetidas aunque la función renal permaneció.

Conclusiones: Las inyecciones subcutáneas de PTH 1-34 dos o tres veces al día proporcionaron un tratamiento de reemplazo seguro y efectivo hasta los 10 años en niños con hipoparatiroidismo debido al síndrome poliglandular autoinmunitario tipo 1 o a la mutación del receptor de calcio.

Puede descargar el artículo completo en: Winer2018

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