[JEPDS]Eficacia de un novedoso protocolo de profilaxis con palivizumab para la infección por virus sincicial respiratorio en la enfermedad cardíaca congénita: un estudio multicéntrico

Objetivo: analizar la eficacia de un nuevo protocolo de palivizumab para la cardiopatía congénita hemodinámicamente significativa (hsCHD) en áreas subtropicales sin una clara estacionalidad del virus sincicial respiratorio. Diseño del estudio: desde julio de 2013, el programa del Seguro Nacional…

[LANCET PEDIATRICS]La 2-hidroxipropil-β-ciclodextrina intratecal disminuye la progresión de la enfermedad neurológica en la enfermedad de Niemann-Pick, tipo C1: un ensayo no aleatorio, de etiqueta abierta, de fase 1-2

Resumen Antecedentes: la enfermedad de Niemann-Pick, tipo C1 (NPC1) es un trastorno de almacenamiento lisosomal caracterizado por una neurodegeneración progresiva. En pruebas preclínicas, las 2-hidroxipropil-β-ciclodextrinas (HPβCD) retrasaron significativamente la pérdida de células cerebelosas de Purkinje, ralentizaron la progresión de las…