Péptido Natriurético Analógico Tipo C Terapia en niños con acondroplasia

CITA: Ravi Savarirayan MB, B.S., M.D., , Melita Irving MB, B.S., M.D.,, Carlos A. Bacino MD, Bret Bostwick MD, Joel Charrow MD, Valerie Cormier-Daire, et al. C-Type Natriuretic Peptide Analogue Therapy in Children with Achondroplasia. The New England Journal of Medicine 2019;JUNE(-):1.


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RESUMEN

ANTECEDENTES
La acondroplasia es un trastorno genético que inhibe la osificación endocondrial, lo que resulta en una estatura baja desproporcionada y complicaciones médicas clínicamente significativas. Vosoritide es un análogo biológico del péptido natriurético tipo C, un potente estimulador de la osificación endocondral.

MÉTODOS
En un estudio multinacional, fase 2, de búsqueda de dosis y estudio de extensión, evaluamos el seguridad y perfil de efectos secundarios de la vosoritida en niños (de 5 a 14 años de edad) con acondroplasia. Un total de 35 niños fueron matriculados en cuatro cohortes secuenciales para recibir vosoritide a una dosis subcutánea diaria de 2,5 μg por kilogramo de peso corporal (8 pacientes en la cohorte 1), 7,5 μg por kilogramo (8 pacientes en la cohorte 2), 15,0 μg por kilogramo (10 pacientes en la cohorte 3), o 30,0 μg por kilogramo (9 pacientes en la cohorte 4). Después a los 6 meses, la dosis en la cohorte 1 se incrementó a 7.5 μg por kilogramo y luego a 15.0 μg por kilogramo, y en la cohorte 2, la dosis se incrementó a 15.0 μg por kilogramo; la los pacientes de las cohortes 3 y 4 continuaron recibiendo sus dosis iniciales. En el momento de los datos de 24 meses, se había completado el estudio de búsqueda de dosis de 24 meses, y 30 pacientes habían sido inscrito en un estudio de extensión a largo plazo en curso; la duración media del seguimiento en ambos estudios fue de 42 meses.

RESULTADOS
Durante los períodos de tratamiento en los estudios de determinación de dosis y de extensión, los eventos adversos se produjeron en 35 de 35 pacientes (100%), y se produjeron eventos adversos graves en 4 de 35 pacientes (11%). El tratamiento se interrumpió en 6 pacientes (en 1 de ellos debido a un efecto adverso evento). Durante los primeros 6 meses de tratamiento, se observó un aumento dependiente de la dosis en la velocidad de crecimiento anualizada con vosoritida hasta una dosis de 15.0 μg por día. kilogramo, y se observó un aumento sostenido en la velocidad de crecimiento anualizada a dosis de 15,0 y 30,0 μg por kilogramo durante un máximo de 42 meses.

CONCLUSIONES
En niños con acondroplasia, una vez al día la administración subcutánea de vosoritida se asoció con un perfil de efectos secundarios que en general parecía leve. El tratamiento dio como resultado un aumento sostenido en la velocidad de crecimiento anualizada hasta por 42 meses.

Puede descargar el artículo original completo en: SAVARIRAYAN 2019

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